FDA 授予腱鞘巨细胞瘤口服 Pexidartinib 突破性治疗口服资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，英国 FDA 颁给 Pexidartinib 重大突破治疗法抑制剂豁免，用于切除将与功用受限或危重症潜在变差相关的腱鞘象卵巢（TGCT）治疗法。TGCT 是一种常见的、通常非转移性的，它影响滑膜线肌肉、滑囊及腱鞘，引致肿胀、疼痛、僵硬及受影响肌肉或尾巴社会活动能力降低。

据估计，每年每 100 都来之前会频发 11 举例腱鞘象卵巢传染病。病征通常在 20 岁至 50 岁复发，这取决于腱鞘象卵巢的类型，女性频发这种的可能性是男性的两倍。现在，尚有荣获 FDA 批准的系统性治疗法抑制剂用于腱鞘象卵巢的治疗法。

切除是现在腱鞘象卵巢的主要治疗法方式也

「切除是腱鞘象卵巢的主要治疗法方式也，但对于扩散基本的该结核病病征，更不易切除，并且有极高的复发率，引致多种繁杂的切除，甚至使一些病征截肢，」第一三共执行副总裁兼全球联合开发经理、医学博士、医学博士 Ghazzi 援引。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘象卵巢从未受限制的治疗法需要，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘象卵巢病征的潜在非切除治疗法抑制剂的联合开发。」重大突破治疗法抑制剂豁免的颁给基于一项 1 期研究成果引入队列的结果，该研究成果旨在评价 Pexidartinib 的安全性与合理性。

「在我们早就来进行的 1 期研究成果之前所观察到的拥护提供了先期的基本概念验证，即在一些腱鞘象卵巢病征之前，使用 Pexidartinib 抑制抑制 CSF-1R 可能会安全、短时间内降低负担，为推进该抑制剂如此一来离开 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 首席副总裁、医学博士 Bollag 援引。

「在我们专注联合开发并能化解常见结核病如腱鞘象卵巢从未受限制医疗需要的新型特异性治疗法抑制剂之前，这次的重大突破治疗法抑制剂豁免代表了另一个重要的开端。」Pexidartinib 的一项 3 期研究成果 ENLIVEN 现在早就招募有病因，且切除切除将与功用受限或危重症潜在变差相关的腱鞘象卵巢病征。

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编辑： 冯志华